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BioMarin公司公布了vosoritide治療軟骨發育不全癥全球性III期研究的最終陽性結果

放大字體  縮小字體 發布日期:2019-12-18 10:14  瀏覽次數:349
摘 要:  近日,BioMarin公司公布了vosoritide(伏索利肽,BMN111)治療軟骨發育不全癥(achondroplasia)兒童患者全球性III期研究的
  近日,BioMarin公司(http://www.ctgwbc.icu/company/)公布了vosoritide(伏索利肽,BMN111)治療軟骨發育不全癥(achondroplasia)兒童患者全球性III期研究的最終陽性結果。
 
  關于vosoritide
 
  vosoritide是一種研究性的、每日注射一次的C型利鈉肽(CNP)類似物,軟骨發育不全癥是最常見的不成比例的身材矮小。
 
  該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究,共入組了121例年齡在5-14歲、生長板依然開放的軟骨發育不全癥兒童患者,評估了vosoritide與安慰劑的療效和安全性。這些患者在進入III期研究之前,至少完成了6個月的基線研究,以確定其各自的基線生長速度。
 
  在III期研究中,患者隨機分配,接受為期52周的vosoritide(15ug/kg/天)或安慰劑治療。
 
  主要終點是,與安慰劑相比,vosoritide治療的兒童在為期一年治療期間生長速度相對基線的變化。
 
  研究達到了主要終點:治療一年后,經安慰劑校正,vosoritide治療的生長速度相對基線的變化為1.6厘米/年(p<0.0001)。
 
  該結果與所研究的廣大患者群體中的結果一致。研究中,vosoritide的一般耐受性良好,無臨床上顯著的血壓下降。
 
  今年11月中旬,BioMarin公司在年度研發日公布了一項正在進行的、開放標簽、劑量發現II期研究的結果,數據顯示,與一個新的自然史軟骨發育不全癥數據集(n=619)中年齡和性別相匹配的兒童相比,接受15μg/kg/天劑量vosoritide治療的隊列三(n=10)患者,在54個月的時間里累積平均身高增加了9.0厘米,數據具有統計學顯著差異(p<0.005)。
 
  在過去的12個月里增加了2.2厘米,數據進一步說明了vosoritide持續治療對身高的有益影響。
 
 
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